Pregúntele al experto: avances y ensayos clínicos para la mielofibrosis

¿Qué ensayos clínicos recientes y en curso están ocurriendo para la mielofibrosis?

Es un momento muy activo para la investigación de la mielofibrosis. Hace unos años, los ensayos JAKARTA y JAKARTA2 informaron sobre la contracción del bazo y la mejora de los síntomas con el inhibidor selectivo de JAK2 fedratinib.

Más recientemente, el ensayo PERSIST demostró la eficacia del inhibidor multicinasa pacritinib. El ensayo de fase III de este emocionante fármaco está reclutando activamente. El ensayo SIMPLIFY mostró resultados alentadores para el inhibidor de JAK1 / JAK2 momelotinib.

Decenas de ensayos clínicos en curso están buscando nuevos medicamentos dirigidos, ya sea solos o en combinación con medicamentos ya aprobados para la mielofibrosis. Con suerte, tendremos más herramientas en nuestra caja de herramientas para tratar esta enfermedad a medida que se complete la investigación en curso.

¿Ha habido avances recientes en la investigación para controlar o tratar la mielofibrosis?

Por supuesto. Los médicos han sabido de la importancia de la inhibición de JAK2 para tratar la mielofibrosis desde la aprobación de Jakafi (ruxolitinib) para el tratamiento de la mielofibrosis en 2011.

El inhibidor de JAK2 Inrebic (fedratinib) fue aprobado el año pasado para el intermedio-2 o mielofibrosis de alto riesgo. Ahora podemos usarlo por adelantado o después de la progresión con Jakafi.

El pacritinib es otro fármaco muy interesante. Debido a que no inhibe la médula ósea, podemos usarlo en pacientes con recuentos de plaquetas muy bajos. Este es un hallazgo común en pacientes con mielofibrosis que puede limitar las opciones de tratamiento.

¿Dónde y cómo puede alguien encontrar ensayos clínicos de mielofibrosis en los que participar?

La mejor y más fácil manera de participar en un ensayo es preguntarle a su médico. Pueden examinar docenas de ensayos para ver cuál sería el más apropiado para su tipo y etapa de la enfermedad. Si el ensayo no está disponible en el consultorio de su médico, pueden coordinar una derivación a un centro que ofrece el ensayo.

Clinicaltrials.gov es una base de datos mantenida por los Institutos Nacionales de Salud que enumera todos los ensayos clínicos disponibles. Está abierto para que cualquiera pueda revisarlo y se puede buscar fácilmente. Sin embargo, puede resultar confuso para las personas sin antecedentes médicos.

Los grupos de defensa de los pacientes también son recursos excelentes para una serie de temas, incluidos los ensayos clínicos. Consulte la MPN Education Foundation o MPN Advocacy & amp; Education International.

¿Qué tan exitosos han sido los tratamientos actuales para tratar la mielofibrosis?

El manejo de la mielofibrosis ha avanzado mucho en los últimos 10 años. Los análisis genómicos han ayudado a afinar nuestro sistema de calificación de riesgos. Ayuda a los médicos a determinar quién se beneficiará más de un trasplante de médula ósea.

La lista de medicamentos eficaces para la mielofibrosis está creciendo. Estos medicamentos ayudan a los pacientes a vivir más tiempo con menos síntomas y mejor calidad de vida.

Todavía nos queda un largo camino por recorrer. Es de esperar que la investigación actual y futura nos brinde incluso más terapias aprobadas y mejores combinaciones de tratamientos para mejorar aún más los resultados para las personas con mielofibrosis.

¿Existe algún riesgo al inscribirse en un ensayo clínico?

Todo tratamiento médico tiene riesgos y beneficios. Los ensayos clínicos no son una excepción.

Los ensayos clínicos son muy importantes. Son la única forma en que los médicos pueden descubrir tratamientos contra el cáncer nuevos y mejorados. Los pacientes de los ensayos reciben la mejor gestión de la atención.

Los riesgos son diferentes para cada estudio individual. Podrían incluir efectos secundarios específicos del fármaco investigado, falta de beneficio de la terapia y asignación a placebo.

Debe firmar un consentimiento informado para inscribirse en un ensayo clínico. Este es un proceso largo con el equipo de investigación. Su equipo de atención médica revisará minuciosamente y le explicará todos los riesgos y beneficios.

¿Cuáles son las mejores formas de prevenir la progresión de la mielofibrosis?

Todavía no está claro cómo podemos afectar realmente la progresión de la enfermedad . El seguimiento a largo plazo de los datos combinados de los ensayos COMFORT sugiere que el tratamiento con Jakafi puede duplicar la supervivencia general en comparación con la mejor terapia disponible en ese momento.

Este hallazgo es algo controvertido. No está claro si el beneficio de supervivencia se debe al retraso en la progresión u otros beneficios, como una mejor nutrición después de la contracción del bazo.

¿Existe una cura para la mielofibrosis?

La mejor oportunidad para El control de enfermedades a término es un trasplante de médula ósea, también conocido como trasplante de células madre. Parece curar a algunos pacientes. Es difícil de predecir con certeza.

El trasplante es una opción de alto riesgo y alta recompensa. Solo es apropiado para ciertos pacientes que pueden soportar los rigores del proceso. Su médico puede aconsejarle si un trasplante de médula ósea es una opción adecuada para usted y coordinar la derivación a un equipo de trasplantes con experiencia para una consulta.

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