El nuevo medicamento contra el Alzheimer parece prometedor, pero esto es lo que necesita saber

Un pequeño ensayo clínico en etapa inicial identificó un fármaco que destruye la acumulación de placa en el cerebro asociada con la enfermedad de Alzheimer. Debido a que los científicos creen que estas placas pueden ser responsables de la pérdida de memoria y el deterioro cognitivo, los hallazgos han sido anunciados como un cambio potencial para la investigación del Alzheimer, aunque es probable que aún falten varios años para las aplicaciones prácticas, al menos.

El Se desconoce la causa exacta de la enfermedad de Alzheimer, pero los estudios han demostrado que grupos pegajosos de proteína, llamados placas de beta amiloide, tienden a formarse en el cerebro de los pacientes hasta 15 años antes de que comiencen a presentar síntomas cognitivos. ¿El problema? Se ha demostrado que algunas personas sin problemas de memoria tienen placas cerebrales, por lo que no es tan claro como, por ejemplo, fumar causa cáncer. Sin embargo, gran parte de la investigación farmacéutica sobre tratamientos potenciales se ha centrado en formas de prevenir o eliminar estas placas.

La empresa Biogen, con sede en Massachusetts, puede haber encontrado una forma de hacerlo. En un ensayo clínico, probaron varias dosis del fármaco aducanumab en 125 pacientes con enfermedad de Alzheimer en etapa temprana, dándoles infusiones intravenosas mensuales durante 54 semanas. (Aducanumab es un anticuerpo monoclonal, una molécula producida en un laboratorio para imitar las proteínas del sistema inmunológico humano). Otros 40 pacientes recibieron infusiones de placebo.

Al final del estudio, los escáneres cerebrales revelaron que los pacientes que fueron dado que el medicamento tenía menos placa que cuando habían comenzado, y aquellos que recibieron las dosis más altas estaban casi libres de placa. Los pacientes que recibieron el placebo, por otro lado, casi no experimentaron cambios cerebrales.

Es más, estas reducciones de placa pueden haber evitado que los síntomas de Alzheimer empeoraran. `` Si bien los pacientes del grupo de placebo mostraron un deterioro cognitivo significativo, la capacidad cognitiva se mantuvo claramente más estable en los pacientes que recibieron el anticuerpo '', dijo el coautor Roger M. Nitsch, MD, director del Instituto de Medicina Regenerativa de la Universidad de Zurich, en comunicado de prensa. (Aunque este tipo de estudios no están diseñados para determinar si los tratamientos funcionan, solo que son seguros para las personas, los investigadores entregaron cuestionarios a los participantes para evaluar sus habilidades cognitivas).

Este hallazgo es muy importante , dice Eric M. Reiman, MD, director ejecutivo del Instituto Banner Alzheimer en Phoenix. En un comentario publicado junto con la investigación en la revista Nature, el Dr. Reiman, que no participó en el estudio, escribe que los resultados fueron "inusualmente sorprendentes" y que apoyan la hipótesis de que la placa realmente contribuye al desarrollo de Síntomas de la enfermedad de Alzheimer.

“Si estos hallazgos cognitivos preliminares se confirman en ensayos clínicos más amplios y definitivos, que ahora están en marcha, proporcionarían una inyección en el brazo en la lucha contra la enfermedad de Alzheimer”, escribe.

Sin embargo, advierte, "aunque los hallazgos cognitivos adicionales de los autores son alentadores, no son definitivos". Si más investigaciones muestran que la reducción de la placa no afecta la progresión de la enfermedad de Alzheimer, explica, este fármaco, y otros similares, probablemente resultaría ineficaz para detener síntomas como la pérdida de memoria. "Sería prudente no emitir juicios sobre el beneficio cognitivo de aducanumab hasta que se obtengan los resultados del ensayo más grande", escribe.

Los hallazgos de Biogen son el resultado de un ensayo clínico de fase 1b. En el camino hacia el desarrollo de nuevos fármacos, estos suelen ser algunos de los primeros estudios realizados con voluntarios humanos y en los que participan solo un pequeño número de personas.

Incluso cuando los resultados de la fase I son prometedores, las fases II y III más amplias todavía se requieren ensayos antes de que un medicamento pueda considerarse seguro y eficaz y, en última instancia, aprobado para el uso del consumidor. Los autores del estudio también señalan que se deben tener en cuenta los efectos secundarios del fármaco: en su estudio, 20 pacientes abandonaron debido a dolores de cabeza y acumulación de líquido en el cerebro, lo que puede ser peligroso. Es más, muchos medicamentos para la enfermedad de Alzheimer que parecían prometedores en las primeras etapas de la investigación resultaron decepcionantes después de más estudios.

Actualmente, el aducanumab se está estudiando en dos ensayos en curso con aproximadamente 2700 participantes en total. Entonces, si bien estos resultados preliminares fueron solo un primer paso en un proceso mucho más largo, el Dr. Nitsch dice que es optimista de que conducirá a pasos aún mayores en la dirección correcta.

Dr. Reisman está de acuerdo. En su comentario, aboga por más investigación para confirmar que un fármaco antiplaca puede, de hecho, retrasar el deterioro cognitivo. Eso, escribe, "cambiaría las reglas del juego en cuanto a cómo entendemos, tratamos y prevenimos la enfermedad de Alzheimer".